핵심기술
CARETM 시스템은 AAV cap gene 특정 영역에 특정 아미노산서열을 삽입하는 방식을 주로 활용하여 타깃 표적성 및 전달 효율성은 물론, BBB투과 및 면역 회피 가능한 새로운 AAV벡터를 발굴하는 플랫폼 기술입니다. 이를 위해 Genixcure 는 인공 지능 기반 서열추천시스템인 InsightMiner TM 를 자체 개발하여 AI 스크리닝 방식을 업계 최초로 도입하였습니다.
CARETM 시스템은 또한 간세포와 같은 특정 세포를 덜 표적하는 새로운 AAV벡터도 개발하고 있습니다. 현재 AAV유전자치료제 개발기업 들이 겪는 가장 큰 어려움은, 고용량 투여그룹에서 야기되는 간 독성으로 인한 임상 중단에 있습니다. CARETM 가 제공하는 간세포 비표적 AAV벡터는 이러한 신약개발 기업들의 임상문제를 해결하는데 엄청난 가치를 제공할 것입니다.
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Directed evolution: 1012 내외의 다양성을 가진 Capsid library의 확보
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In-silico / machine learning : InsightMiner TM
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GXC-AAVs의 주요 특징 : On- & De-targeting specificity, 면역 회피, BBB 투과
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XOB-031 : CARETM 의 첫번째 lead vector로 AAV9 기반 CNS 벡터 (GXC-303에 채택)
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퇴행성 신경질환/희귀질환 등을 표적하는 유전자 치료제
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Codon/promoter 최적화를 통한 효율 증대
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세포/조직 특이성 등을 개선한 자체 개발
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AAV벡터 기반 유전자치료제 개발 -
자체 공정개발실 통한
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process & analytical development