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제닉스큐어, miRNA 조절 AD 유전자치료제 개발
2021-01-08
DIGIST-IBS 공동연구 산물 유전자치료제 'ANL-101' 미국 특허 획득..복수 표적단백질 동시 조절, 시냅스 강화해 인지기능 개선.."전임상 돌입 예정"
▲제닉스큐어의 문홍성 대표(왼쪽부터), 남홍길 박사(공동개발자), 김기태 대표.
제닉스큐어(GENIXCURE)가 새로운 알츠하이머성 치매 유전자 치료제의 미국 특허를 획득하면서 본격적인 사업화에 나선다. 제닉스큐어는 켐온 회장을 지냈던 문홍성 대표와 대구경북과학기술원(DGIST) 책임연구원이던 김기태 대표가 기초과학연구원과 DGIST의 퇴행성 뇌질환 관련 기술을 이전받아 2019년 4월 설립한 miRNA 기반 신약개발기업이다.
제닉스큐어는 최근 알츠하이머성 치매 치료후보물질 'ANL-101'의 미국 특허를 획득했다고 16일 밝혔다. ANL-101은 앞선 2017년 국내 특허를 확보했으며 이후 3년만에 미국 특허까지 획득했다.
ANL-101은 한국기초과학연구원(IBS) 식물수명노화연구단(단장 남홍길 박사, 공동발명자)과 대구경북과학기술원(주요연구자 김기태박사)이 2012년부터 공동으로 진행한 노화관련 miRNA 연구의 산물이다.
현재까지 허가된 알츠하이머병 치료제는 도네페질, 갈랄타민 등 5개 정도로 알츠하이머병 근본 치료 보다는 증상 완화 지연제에 불과하고, 다수의 신약개발 도전은 알츠하이머병 원인물질인 아밀로이드베타 단백질과 타우단백질 감소까지는 성공했으나 인지개선까지는 도달하지 못했다.
제닉스큐어가 특허를 확보한 ANL-101은 인체내 노화에 관여하는 핵심 miRNA의 조절을 통해 인체 내 단백질의 발현을 억제 또는 촉진하는 신개념의 유전자치료제 신약후보물질이다. 단 한번 투여로 알츠하이머병을 치료할 수 있다는 설명이다.
문홍성 대표는 "알츠하이머병은 노화로 인한 각종 기능 저하 외에도 복합적 여러 요인이 동시에 작용한 결과"라면서 "기존 아밀로이드베타, 타우 단백질 뿐만 아니라 뇌속 염증완화를 통한 신경세포의 사멸을 방지하고 시냅스의 강화를 통한 신경활동의 활성화를 동시에 이루어야 하는 복합 처방을 통해서만 인지기능을 정상수준으로 회복시킬 수 있다"고 설명했다.
회사측은 알츠하이머병 실험모델에서 ANL-101이 마우스를 정상수준으로 인지능력, 학습능력등이 개선시키는 치료효과를 확인했다. ANL-101을 알츠하이머 모델 마우스에 투여한 결과 다양한 표적 단백질을 동시해 조절했으며 신경세포의 분화, 성장, 신경전달구역인 시냅스의 형성에 관여하는 단백질이 70% 증가해 인지능력과 기억력이 회복됐다. 또한 항노화, 항염증, 항산화 등 세포보호 및 에너지 대사에 관여하는 단백질이 60% 증가해 아밀로이 베타 단백질 감소 및 염증 제거 효과로 신경세포 보호기능이 활성화됨을 확인했다.
▲ANL-101 투여 전/후 신경세포의 수상돌기 가시 수가 늘어난 현미경 사진. 제닉스큐어 제공.
또한 동물실험결과 ANL-101을 투여한 마우스에서 신경세포의 정보수용 촉수인 수상돌기 가시의 수가 약 20% 증가했다. 이는 신경세포간 신호 전달이 이루어지는 시냅스의 수가 늘었다는 것으로 이는 신경세포의 기능이 향상될 수 있음을 의미한다는 설명했다. ANL-101이 알츠하이머병의 정상화의 핵심인 인지기능과 장·단기 기억력 회복 및 학습기능 향상에도 효능이 있으며, 인지능력 회복의 근본적인 기전인 시냅스 장기강화효율(LTP)도 정상 수준으로 회복시키는 것을 확인했다.
제닉스큐어 관계자는 "ANL-101의 높은 인지기능 개선 효과와 장단기 기억력 및 학습 기능 개선 효과를 바탕으로 알츠하이머병으로부터 경도인지장애(MCI), 심각한 건망증까지 적응증을 확대해 나갈 것"이라면서 "이번 미국 특허 취득으로 곧 ANL-101의 글로벌 전임상을 시작할 예정이며 이를 위한 계약도 완료했다"고 말했다.
한편 GENIXCURE는 '아름다운 노화와 건강한 장수'를 이념으로 2019년 4월 문을 열었다. 비임상 CRO 켐온의 회장이었던 문홍성 대표가 노화와 관련한 투자와 사업화를 추진하던 중 DGIST 책임연구원인던 김기태 대표를 만나 공동설립했다. 김 대표는 서울대(동물학과), 텍사스주립대(미생물학 박사), 하버드메디칼스쿨(박사후 과정)을 거쳐 국내에서 포스텍 연구조교수 DGIST 책임연구원 등을 지냈다.
GENIXCURE는 기초과학연구원과 대구경북과학기술원으로부터 김기태박사가 주축이 돼 발명한 퇴행성 뇌질환 관련 기술을 이전 받았다. 회사는 알츠하이머병 뿐 아니라 파킨슨병, 퇴행성 비만 및 당뇨, 뇌전증, 노인성 황반변성등의 유전자 치료제를 개발하고 있으며 이중 퇴행성 비만 및 당뇨, 뇌전증 치료제는 치료효과를 입증하는 동물실험을 바탕으로 국내 특허를 출원했다.
장종원 기자 jjw@bios.co.kr
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