퇴행성 뇌질환 치료제 개발사 제닉스큐어(GENIXCURE)는 알츠하이머 치매 치료제 후보물질의 미국 특허를 취득했다고 29일 밝혔다.

이번에 특허 등록된 ‘ANL-101’은 퇴행성 뇌 질환인 알츠하이머 치매 치료제다. 한 번 투여로 치료를 완료하는 유전자 치료제 신약후보물질로, 알츠하이머 실험모델 쥐에 ANL-101을 투여한 결과 인지능력과 학습능력이 크게 개선되는 등 치료 효과를 보인 바 있다.

ANL-101은 노화의 핵심열쇠라 할 수 있는 ‘miRNA’을 조절해 인체 내 단백질 발현을 억제하거나 촉진하는 유전자치료물질로 알려져 있다.

회사 측은 "ANL-101을 알츠하이머 모델 쥐에 투여한 결과, 다양한 표적 단백질을 한꺼번에 조절해 시냅스의 형성에 관여하는 단백질(E****)이 70% 증가했다"며 "이로 인해 신경세포의 근본적인 기능이 향상되면서 인지능력과 기억력이 회복됐다"고 설명했다.

또한 항노화·항염증·항산화 등 세포보호 및 에너지 대사에 관여하는 단백질(S****)가 60% 늘어나 아밀로이드 베타 단백질 감소 및 염증 제거 효과로 신경세포 보호기능이 활성화되는 등 여러 효과가 확인됐다는 게 회사 측 주장이다.

아울러 ANL-101을 투여한 쥐에서 신경세포의 정보수용 촉수인 수상돌기 가시 개수가 약 20% 증가했다. 이는 신경세포 사이의 신호 전달이 이뤄지는 시냅스의 수가 늘어난 셈이다. 시냅스 수 증가는 신경세포 기능이 향상될 수 있다는 것을 의미한다.

제닉스큐어는 ANL-101의 높은 인지기능 개선 효과와 장단기 기억력 및 학습 기능 개선 효과를 바탕으로 경도인지장애(MCI) 및 심각한 건망증까지 그 적응증을 확대해 나갈 계획이다.

제닉스큐어 관계자는 "치매란 노화로 인해 각종 기능이 저하되면서 복합적 여러 요인이 동시에 작용한 결과"라며 "복합 처방을 통해서만 인지기능을 정상 수준으로 회복할 수 있다는 확신으로 신약개발을 진행했다"고 밝혔다.

한편, 김기태 제닉스큐어 대표는 지난 2012년부터 대구경북과학기술원에 근무하면서 기초과학연구원(IBS)와 공동으로 이번 연구를 시작했다. 이후 2015년 내 특허를 출원했다. 최근 미국 특허 등록이 완료되면서 '퇴행성 뇌 질환 치료제'의 본격적인 사업화를 추진 중이다.

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