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제닉스큐어-모달리스, AAV 유전자치료제 공동개발 양해각서 체결
2024-07-12
제닉스큐어-모달리스, AAV 유전자치료제 공동개발 양해각서 체결
AAV 기반 알츠하이머병 유전자체료제 개발 착수
인공지능(AI) 기반 AAV 엔지니어링 플랫폼 기업 제닉스큐어(대표 문홍성)는 모달리스테라퓨틱스(Modalis Therapeutics)와 알츠하이머병 타깃 신규 AAV 유전자치료제 개발에 대한 전략적 양해각서를 체결했다고 11일 밝혔다.
지난 2016년 도쿄대학교의 기술을 바탕으로 설립된 모달리스테라퓨틱스는 미국 메사추세츠 월섬(Waltham)에 기업부설연구소를 둔 글로벌 AAV 유전자치료제 개발 전문기업이다. 후성유전체 편집 기술인 'CRISPR-GNDM(Guide Nucleotide-Directed Modulation)'을 활용해 병리활성 관련 타깃의 스위치를 조절하는 유전자치료제를 개발하고 있다. 주로 근육질환 및 중추신경계(CNS) 질환을 타깃하는 파이프라인을 보유하고 있으며, 모든 파이프라인에 대한 약물 전달체로 AAV를 활용하고 있다.
양사는 지난 6월 미국 보스턴에서 열린 'Next Generation Gene Therapy Vectors 2024'에 함께 주관기업으로 참여하며 공동연구개발 관련 협의를 시작했다. 제닉스큐어 관계자는 "모달리스는 알츠하이머병 치료제 파이프라인 'MDL-104(개발코드명)'의 개발을 위한 AAV 벡터 전문기업을, 제닉스큐어는 자체개발 벡터 기반 AAV치료제의 임상진입 파트너를 각각 물색하던 상황이었다"며 "상호 보유기술의 독창성과 상업적 가능성에 서로 큰 매력을 느껴 공동연구 관련 논의를 보스턴에서 바로 진행했다"고 설명했다.
이번 공동연구는 제닉스큐어가 자체 개발한 'XOB-031'에 기반해 이뤄진다. XOB-031은 AAV9을 기반으로 캡시드를 조작시킨 재조합 AAV(rAAV)벡터로, 야생형 AAV9 대비 CNS 전달력이나 임상적 안전성이 개선됐다는 게 회사 측의 설명이다. 회사 관계자는 "MDL-104의 임상 준비를 위해 모달리스가 원하고 있던 벡터 관련 요구사항에 XOB-031의 실험 데이터가 긍정적으로 평가받은 것으로 보인다"고 부연했다.
이번 양해각서를 바탕으로, 모달리스는 MDL-104를 제닉스큐어에 제공하고, 제닉스큐어는 XOB-031에 MDL-104의 GNDM-Tau 관련 유전자를 탑재시킨다. 이어 Tau 억제 기작의 AAV 유전자치료제를 제작해 동물실험까지 자체 진행할 예정이다.
회사 측에 따르면, 모달리스의 MDL-104는 야생형 AAV9 기반의 동물 효력시험을 통해 뇌 직접 투여(ICM) 시, CNS 내의 표적 조직에서 세포내 Tau RNA 및 단백질 발현을 억제하는 것으로 확인됐다. 문홍성 제닉스큐어 대표는 "이번 공동연구로 양사는 △표적이 아닌 조직에 대한 노출을 최소화 여부 △정맥투여를 통한 MDL-104의 뇌 전달 여부 △XOB-031의 치료제 유전자 발현율의 AAV9 대비 우월성을 확인할 계획"이라며 "마우스 효력실험까지 약 2개월가량 소요될 것으로 보이며, 영장류 실험 단계부터는 본계약 체결이 진행되도록 합의한 만큼 이번 공동연구가 당사 벡터의 첫번째 상용화 계약 사례가 될 것으로 기대한다"고 말했다.
히트뉴스 박성수 기자
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