표적성 개선된 AAV벡터 개발
자체 개발한 CARE™ 를 통해
특정 cell type에 보다 on-target하면서
독성을 야기하지 않는 재조합AAV를 개발하여
AAV유전자치료제의 임상적 한계 극복을 위해 노력하고 있습니다.
Candidate | Indication | Development status | ||||
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Neuro-Degenerative Disorder | GXC-101 | Alzheimer´s Disease |
In Vivo
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Rare Genetic Disease | GXC-301 | Lafora disease |
In Vivo
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GXC-302 | 비공개 |
In Vitro
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GXC-303 | ALS |
In Vitro
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GXC-304 | Fronto Temporal Dementia |
In Vivo
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2024년 3월 6일 제닉스큐어㈜는 신주발행에 있어서 정관에 정한 바에 따라 긴급한 자금조달을 위하여 제3자배정 방식으로 심본뉴챌린지투자조합에게 다음과 같이 신주 8,663주를 배정하기로 이사회에서 결의하였으므로 상법 제418조 제4항에 따라 공고합니다.‘정관에 의한 제3자 배정방식’으로, 상법 제418조 및 정관 제11조 5항 규정에 의하여,기존주주의 신주인수권을 배제하고 아래의 제3자에게 신주식 전부를 인수케 한다. - 아 래 - 1. 신주식의 인수인: 심본뉴챌린지투자조합2. 신주식의 종류와 수: 상환전환우선주 8,663주3. 신주식의 액면가액: 1주 금 500원4. 신주식의 발행가액: 1주 금 23,089원5. 납입기일 : 2024년 03월 25일6. 주금 납입할 금융기관 : KB국민은행 수원광교점2024. 03. 06. 제닉스큐어 주식회사경기도 수원시 영통구 창룡대로 256번길 77, 에이스광교타워3차 701호대표이사 문홍성
▲문홍성 제닉스큐어(주) 대표(좌), 이상래 아주대의료원 MBD T2B 센터장(주)제닉스큐어(주)는 2024년 3월 18일 아주대학교의료원 MBD T2B센터(정신 및 행동장애질환 유효성평가센터)와'비임상 유효성 평가 및 사업화 공동 협력 업무 협약' MOU를 체결하였다이번 협약은 신약 및 의료기기의 유효성 평가, 산학 공동연구 기획 및 국책과제 공동 참여, 공동연구 성과물 기반의 기술이전 및 사업화,연구개발 인력의 교류 및 연구인프라의 공동활용 등에 대하여 상호 협력하는 것을 목적으로 한다.문홍성 제닉스큐어 대표는 아주 협약을 통해 제닉스큐어는 희귀질환 치료 후보물질의 유효성 평가 기술을 확보하고, 이를 기반으로 한 사업화를 추진할 계획이며,"AAV기반 유전자 치료제 개발 분야에서 새로운 가치를 창출하고, 이를 통해 국민 건강 증진에 기여할 수 있도록 노력해 나갈 것"이라고 말했다또한, 이상래 아주대학교의료원 MBD T2B 센터장은 제닉스큐어와 함께 국책과제에 공동 참여하여, 연구개발 역량을 강화하고, 산학 공동연구를 통해새로운 기술을 개발할 예정이라고 설명했다.
[이데일리 김진호 기자] 유전자 치료 신약의 필수품인 전달체 기술을 확보하려는 시도가 늘고 있다. 제닉스큐어는 기존 물질 대비 뇌전달율을 10배 가량 개선한 재조합 AAV ‘XOB-301’을 완성해 지난 2월 국내에서 특허를 출원했다. 회사 측은 올해 자체 개발한 AAV를 최종 검증한 다음, 이를 활용한 신경퇴행성 질환 후보물질을 확보한다는 계획이다.제닉스큐어는 “글로벌 제약사인 스위스 로슈와 수차례 미팅을 진행했다”며 “이르면 연내 재조합 AAV와 이를 설계하는 플랫폼에 대한 기술수출 가능성을 높다”고 자신하고 있다.(제공=제닉스큐어)18일 제약바이오업계에 따르면 유전자치료제 개발에 필수적으로 사용되는 유전자 전달체(벡터) 중에서도 AAV의 중요도가 높아지고 있다. 최초의 유전자치료제인 ‘졸겐스마’(척수성 근위축증)부터 ‘헴제닉스’(B형 혈우병) 등 시판된 유전자치료제는 모두 AAV를 벡터로 활용했다. 한국보건산업진흥원은 지난해 2028년경 유전자 치료제 시장이 약 42억 달러에 달할 것이며, 이중 50%가 AAV를 활용할 것이란 분석도 내놓았다.AAV는 자연에 여러 아종이 존재하며, 그 특징이 판이하다. 일례로 앞서 언급한 졸겐스마는 AAV9를, 헴제닉스는 AAV5를 적용했다. AAV5는 중추신경계나 간, 망막 등으로 잘 이동하며, AAV7은 뇌 등에 대한 전달률이 다른 아종 대비 높은 것으로 알려졌다. 업계에서는 AAV의 전달률과 수용능력(페이로드) 등을 개선하는 동시에, 대량생산을 위한 제조 공정을 확립하려는 노력을 쏟고 있다. 이를 통해 타깃하는 질환에서 약물의 효능을 높이려는 것이다.대표적인 국내 기업으로 2019년에 설립된 제닉스큐어가 있다. 회사는 인공지능 스크리닝 방식(AI)의 AAV 발굴 플랫폼 ‘케어’(CARE)를 보유하고 있다.제닉스큐어는 지난해 12월 상업화 가능한 AAV9 벡터 ‘XOB-301’을 완성했다. 오는 4~5월 사이 XOB-301을 마우스모델에서 적용한 데이터가 도출될 예정이다. 지난 2월 XOB-301에 대한 국내 특허를 우선적으로 출원했다.회사 관계자는 “현재까지 분석한 결과로 볼 때 XOB-301이 야생형 AAV9보다 뇌 전달률이 10배 가량 높다. 뇌질환 후보물질의 성능을 높이는데 매우 효과적이라고 본다”며 “곧 나올 마우스 데이터를 본 다음 영장류에서 최종 검증을 한다. 이런 성능을 올해 중 증명해 본격적으로 상업화할 수 있을 것”이라고 설명했다.한편 제닉스큐어는 XOB-301을 완성하기 전에 이미 ‘야생형 AAV9’를 활용한 신약 후보물질인 ‘GXC-301’(라포라병·유전성 간질증후군)과 ‘GXC-303’(루게릭병), ‘GXC-304’(전두측두엽성치매) 등을 발굴한 바 있다. 이중 GXC-301은 전임상을 완료해 희귀의약품 지정도 획득했다.회사는 “GXC-301은 어느 정도 개발이 진행돼서 일단 그대로 둘 예정이다”며 “루게릭병이나 치매를 타깃하는 후보물질 2종은 아직 매우 초기 단계다. XOB-301을 벡터로 활용해 후보물질을 재도출하려는 중이다”고 설명했다. 자체 개발한 재조합 AAV로 퇴행성뇌질한 분야 신약 후보물질의 성능을 높이겠다는 의미다.제닉스큐어의 유전자치료제 후보물질 현황(제공=제닉스큐어)한편 세계적으로 AAV 분야 대표 기업으로는 미국 스트라이드바이오와 캡시다 바이오테라퓨틱스(캡시다) 등을 꼽을 수 있다.현재 시판된 유전자 치료제 모두 단회 투여 방식이다. 외부에서 들어 온 유전자 치료제에 대한 항체가 몸에서 생성되면, 약물이 효과가 없더라도 재투여하기 어렵다. 스트라이드바이오는 AAV의 구성요소인 캡시드를 변형했고, 체내 중화항체를 피해 반복투여를 가능하게 만드는 면역회피용 재조합 AAV 생성 기술을 확보한 것으로 알려졌다.실제로 스트라이드바이오는 이를 적용한 AAV 기반 유전자 치료제 후보물질 4종을 2019년 미국 사렙타 테라퓨틱스에 4000만 달러 규모로 기술수출하기도 했다. 사렙타는 지난해 뒤센 근이영양증 대상 유전자 치료 신약 ‘엘레비디스’를 미국에서 가속승인 받은 기업이다. 또 고효일 AAV 엔지니어링 전문기업 캡시다는 지난해 1월 일라이릴리의 자회사 프리베일과 총 7억4000만 달러 규모의 중추신경계 타깃용 AAV 기반유전자 치료제 개발 협력 계약을 체결했다.제닉스큐어의 사업 전략도 이들과 같다. 유전자치료제 개발 기업에게 XOB-301과 같은 재조합 AAV나 이를 통해 발굴한 후보물질의 개발 권리를 기술수출한다는 구상이다.회사 관계자는“로슈의 아시아태평양 담당자와 5차례 미팅을 했다”며 “(그는)XOB-031로 만든 유전자 치료제 후보물질이 어느 정도 개발돼 검증되는대로 가져가겠다는 강한 의견을 내비쳤다”고 회상했다. 이어 “XOB-301의 검증이 끝나 상업화에 접어들면 이르면 연말쯤 빅딜도 가능할 것”이라고 전망했다. 이어 “전달률을 넘어 스트라이드바이오처럼 면역회피 능력도 갖춘 재조합 AAV도 다양하게 발굴해 나가겠다”고 말했다.기사바로가기김진호 기자 webmaster@edaily.co.kr저작권자 © 이데일리 - 무단전재, 재배포 금지
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